Niekomercyjne, nierandomizowane badanie interwencyjne fazy 2a. oceniające skuteczność produktu leczniczego kryzotynib w terapii dzieci z ciężką postacią neurofibromatozy typu 2. niepoddających się leczeniu chirurgicznemu oraz/lub radioterapii

Obraz

Nr.wniosku

2021/ABM/01/00003

Główny badacz

dr n. med. Marek Karwacki (marek.karwacki@wum.edu.pl)

Koordynator projektu z AOWBK

inż. Piotr Mijalski, MBA (piotr.mijalski@wum.edu.pl)  

Opis badania:  
Projekt badania zakłada stałe, codzienne podawanie dzieciom kryzotynibu w doustnej monoterapii, w postaci kapsułek do połykania, w dawce uzależnionej od masy ciała maksymalnie przez 15 miesięcy; ogółem przewidziano udział 6 dzieci. Ze względu na to, do badania będą kwalifikowane tylko te dzieci, które spełnią kryteria włączenia, ale przede wszystkim są zdolne do połknięcia kapsułki w całości, a więc od 6 r.ż. (do ukończenia 15 r.ż.). Ze względu na niepodzielność kapsułek zdecydowano, że o stosowanej dawce leku będzie decydowała masa ciała: dzieci o masie min. 16 do 35 kg otrzymają 1 caps., a większe – 2 x 1 caps. a 200 mg leku dziennie. Dawkę i sposób podania opracowano na podstawie dostępnych wyników badań klinicznych uzyskanych podczas rejestracji kryzotynibu u dzieci w innych wskazaniach oraz na podstawie doniesień kazuistycznych dzieci z NF-2. Na tej samej podstawie opracowano również szczegółowe kryteria włączenia i wyłączające z udziału w badaniu oraz kryteria przedwczesnego zaprzestania terapii związane z jej toksycznością, ale także z potencjalną skutecznością. Poza kwalifikacyjnymi badaniami wstępnymi, w odstępach comiesięcznych oceniane będą potencjalne działania niepożądane leku, a co kwartał – skuteczność leczenia wyrażona uzyskaniem co najmniej stabilizacji wzrostu guza (najlepiej – regresji) ocenianej znanymi kryteriami RECIST 1.1. Opracowano także kryteria oceny skuteczności leczenia, na podstawie których możliwe będzie wcześniejsze zakończenie terapii z sukcesem. Każdy chory w badaniu po zakończeniu farmakoterapii będzie bezwzględnie obserwowany dalej przez 6 miesięcy. Dopiero po tym okresie (ogółem do 21 miesięcy) dokonana zostanie ostateczna ocena skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.

Cele badania:  
Celem przedmiotowego badania klinicznego nie jest tylko ocena skuteczności i bezpieczeństwa leczenia kryzotynibem u dzieci z NF-2, ale przede wszystkim próba znalezienia terapii skutecznie ograniczającej niepełnosprawność takich dzieci i cierpienie związane z masywnym rozwojem guzów ośrodkowego i obwodowego układu nerwowego, a potencjalnie także szybko postępującej zaćmy i głuchoty

Grupa badania:
Ogółem do badania zostanie zakwalifikowanych maksimum 6 pacjentów:1) Dzieci spełniających kliniczne kryteria rozpoznania NF-2 (kryteria NIH/1991 po rewizji z Manchester z roku 1992) z obecnością wieloogniskowych zmian nowotworowych w ośrodkowym lub(i) obwodowym układzie nerwowym zdyskwalifikowane z leczenia operacyjnego i/lub radioterapii albo nieskutecznie leczone tymi metodami terapii2) Dzieci o masie ciała >16 kg, ZDOLNE DO POŁKNIĘCIA KAPSUŁKI LEKU W CAŁOŚCI, bez niszczenia otoczki - spełnienie obu powyższych wymogów stanowi warunek konieczny kwalifikacji do badania klinicznego3) Do badania będą kwalifikowani pacjenci w wieku od 5 roku życia (ukończony 4. r.ż.) do ukończenia 15. roku życia (wartość nieprzekraczalna). Wyjątkowo, pod bezwzględnym warunkiem spełnienia wymagań pkt. 1 i 2, do badania mogą zostać zakwalifikowane dzieci w 4. r.ż.

Wartość projektu

5.263.510,00 zł

Kwota dofinansowania

5.263.510,00 zł

Czas trwania badania

01-wrz-2021 - 31-gru-2026